\

Десять миллионов на лекарства от гемофилии

Минздрав намерен сократить планируемые закупки лекарства от гемофилии. Как быть нуждающимся в препарате?

Лента новостей

  • 18:25Мария Львова-Белова назначена детским омбудсменом
  • 18:40 В Москве задержан подозреваемый в убийстве банкира Яхонтова и его семьи
  • 18:39 Израиль разрешил въезд привитым «Спутником V»
  • 18:15 В Минздраве США объявлена угроза взрыва
  • 17:50 Путин предложил создать единый механизм признания вакцин от COVID-19
  • 17:19 Центр Гамалеи рассказал о сроках регистрации «Спутника V» в ВОЗ
  • 17:07 Председатель совета судей РФ: долг россиян по кредитам достиг 23,9 трлн рублей
  • 16:51 Вдову рэпера Картрайта отпустили под домашний арест
  • 16:50 В 2020 году финансовый уполномоченный урегулировал требования граждан на 4,2 млрд рублей
  • 16:20 Суд ЕС обязал Польшу выплачивать штраф в €1 млн в день
  • 15:52 Власти Москвы объяснили, что будет открыто в нерабочие дни
  • 15:44 Мосгорсуд потребовал у прокуратуры данные об отсутствии тяжелого заболевания у Сергея Зуева
  • 15:19 Самолет Каир — Москва вернулся в аэропорт вылета из-за угроз на борту
  • 14:53 Дина Аверина стала 14-кратной чемпионкой мира по художественной гимнастике
  • 14:17 В мэрии Керчи проходят обыски
  • 13:49 Самолет, подавший сигнал тревоги, вернулся в аэропорт Каира
  • 13:23 Кехман стал гендиректором МХАТа имени Горького
  • 13:00 Хабенский стал новым худруком МХТ имени Чехова
  • 12:54 ТАСС: рейс Каир — Москва подал сигнал тревоги
  • 12:49 Защита просит освободить осужденного на 20 лет экс-доцента МАИ из-за болезни
  • 12:47 Власти не планируют запрещать путешествия россиян в локдаун
  • 12:37 FT назвала условия «Газпрома» Молдавии в обмен на скидку на газ
  • 12:10 Глава ФНПР призвал к обязательной вакцинации россиян
  • 11:37 В РФ зарегистрирован новый максимум смертей от COVID-19
  • 11:07 В РФ одобрили совместное применение «Спутника Лайт» и вакцины от гриппа
  • 10:37 ФАС возбудила дело против Apple
  • 10:07 Алкомаркеты Москвы могут закрыться в локдаун
  • 09:36 Сенаторы выдвинули обвинения против президента Бразилии из-за ситуации с COVID-19
  • 08:59 Привитых «Спутником V» туристов могут пустить в Израиль в ноябре
  • 08:36 «Спутник V» защищает от нового штамма «дельта»
  • 08:07 Захватившие власть в Судане военные отпустили премьер-министра
  • 07:35 ВСУ применили турецкий беспилотник в Донбассе
  • 07:07 Forbes назвал Маска самым богатым человеком в истории
  • 05:15 Историческая акция Европола в даркнете привела к 150 арестам
  • 03:59 Новая Зеландия хочет обеспечить вакцинацию 90% населения с помощью бандитов
  • 03:15 Кибератака нарушила работу заправок в Иране
  • 02:39 Bloomberg: Россия хочет снизить цену на газ на 60% для сохранения энергетического контроля
  • 02:15 «Ъ» сообщает о новых махинациях военных застройщиков в Арктике
  • 01:55 Стоимость авиабилетов в Египет и Турцию достигла 350-450 тысяч рублей
  • 01:30 Советник Байдена: России следует «побыстрее» отправить больше газа в Европу
  • 00:59 Вашингтон озабочен возможным разворачиванием российских наемников в Мали
  • 00:43 Украина применила дрон «для принуждения противника к прекращению огня»
  • 00:36 Вильфанд посоветовал москвичам в ближайшую неделю не рассчитывать на зимнюю погоду
  • вчера, 23:55 Генштаб ВСУ подтвердил боевое применение ударного беспилотника Bayraktar в Донбассе
  • вчера, 23:30 Дуров анонсировал скорое появление в Telegram официальных рекламных сообщений
  • вчера, 23:10 Минэкономики ФРГ считает, что сертификация «Северного потока — 2» не угрожает поставкам газа
  • вчера, 22:44 Украина выдала россиянина, обвиняемого в хищении 29 млн рублей
  • вчера, 22:10 Ангела Меркель официально завершила свое пребывание на посту канцлера ФРГ
  • вчера, 21:35 В Анталье суд освободил из-под стражи семерых россиян, изменив им меру пресечения
  • вчера, 21:02 Telegram и LiveJournal включены в реестр соцсетей
  • вчера, 20:28 Эксперт Fitch: пуск «Северного потока — 2» снизит риск резкого скачка цен на газ

Все новости »

Речь идет о препарате эмицизумаб швейцарской компании Roche — его получат 195 человек, хотя пациентов, которым он нужен, более 500. Оставшиеся могут надеяться только на региональный бюджет

Фото: depositphotos.com —>

Гемофилия — наследственная болезнь, при которой кровь не может свертываться. Она поражает только мужчин, хотя женщины могут быть генетическими переносчиками. Самый известный пример в истории — генеалогическое древо английской королевы Виктории, в том числе сын российского царя Николая II. Однако гемофилией страдают не только аристократы.

В России официально насчитывается более шести тысяч пациентов, из них сотни — с тяжелой формой, когда обычное лечение — введение фактора свертываемости — не подходит. Такое может возникнуть уже после двух месяцев терапии. Этим пациентам поможет альтернативный препарат эмицизумаб. Его выпускает швейцарская Roche под брендом «Гемлибра».

В прошлом году Минздрав включил препарат на 2021 год в программу «12 высокозатратных нозологий», или ВЗН, — когда государство закупает дорогие препараты для граждан. Врачи стали включать его в схему лечения. Но сейчас по регионам ведомство разослало письмо, где сказано, что препарат будет доступен не всем пациентам, а только с тяжелой формой.

Но проблема в том, что факторы свертываемости, которыми лечат остальных, вводят внутривенно. Всю жизнь — через день или каждый день. И урезание бюджета для кого-то может стать критическим, говорит сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев.

Юрий Жулев сопредседатель Всероссийского союза пациентов «Это полный шок. Я не представляю, как они из тяжелых пациентов будут выбирать, кто достоин терапии, а кто нет. Сейчас я разговаривал с пациентом в Ярославской области, у него просто нет вен. Ему уже два раза ставили порт. Порт — это специальная система венозного доступа, благодаря которой можно достаточно просто ввести препарат внутривенно. Но у него уже два раза было инфицирование. Инъекция может занимать у него час и более, прежде чем у него найдут вену на ногах, еще где-то».

У Александра из Санкт-Петербурга сыну, больному гемофилией, нет еще и года. У маленьких детей четкая картина вен не прослеживается, и введение внутривенного препарата — настоящая проблема, говорит Александр.

«Почему это важно для маленьких детей, потому что к году, к девяти месяцам они начинают активный образ жизни: ползают, пытаются вставать на ножки. Идет нагрузка на суставы, а самое страшное в этом диагнозе, вопреки каким-то стереотипам, что если сустав начнет кровоточить под этой нагрузкой, то это может в будущем развиться в гемартроз. Я думаю, что урезать статьи расхода бюджета можно за счет иных каких-то моментов, нежели лишения детей права на существование как обычного человека. Чтобы родители не бежали, как сейчас, с любым синяком, царапиной, это сразу начинается паника у родителей — собираем вещи, сумки и госпитализируемся. Это огромный стресс».

Преимущество эмицизумаба еще и в том, что препарат вводится подкожно раз в две недели или даже в месяц. То есть и ребенок, и взрослый может жить полноценной жизнью. Основной принцип программы ВНЗ — включение новых препаратов не должно приводить к увеличению нагрузки на бюджет. Понимая это, Roche снизила цену с 6,6 тысячи рублей за один миллиграмм до 1,6 тысячи, чтобы обеспечить эмицизумабом всех, кто в нем нуждается, говорит руководитель отдела по работе с органами государственной власти и доступу препаратов на рынок фирмы Roche Дмитрий Козлов.

Дмитрий Козлов руководитель отдела по работе с органами государственной власти и доступу препаратов на рынок фирмы Roche «Когда шло обсуждение включения нашего лекарственного препарата в программу высокозатратных нозологий, мы пошли на снижение цены. По нынешнему курсу где-то на 70% ниже, чем во всем мире. Мы посчитали, что если всех пациентов, которые на текущей терапии в программе, перевести на наш лекарственный препарат, то за счет этого снижения цены сэкономятся средства внутри программы для того, чтобы покрыть и неингибиторных пациентов».

Читайте также  Ферментный спектр крови в диагностике болезней печени и желчного пузыря

По оценкам компании, это поможет Минздраву сэкономить в следующем году почти 5 млрд рублей за счет снижения стоимости терапии по сравнению с нынешними препаратами. И позиция Минздрава здесь непонятна. Не говоря уже о том, сколько людей не станут в итоге инвалидами. Но обеспечение остальных эмицизумабом предложено возложить на регионы. Будет ли им это под силу — большой вопрос.

Президент Национального агентства по безопасности пациентов и независимой медицинской экспертизе Алексей Старченко в эфире радиостанции «Говорит Москва» назвал инициативу главы департамента лекарственного обеспечения Минздрава Елены Максимкиной антиконституционной. В Нацмедпалате призвали чиновницу уйти в отставку.

У гемофилии свертываются лекарства

Минздрав сократил заказ на препараты

Минздрав сократил заказы на четыре препарата для лечения гемофилии типа А — самой распространенной формы заболевания. Как выяснил “Ъ”, министерство объявило тендеры лишь на половину от затребованного регионами объема этих лекарств. Пациентские организации полагают, что сокращение госзакупок может привести к драматическим последствиям, и намерены обратиться к регулятору с жалобой. Эксперты связывают сложившуюся ситуацию с дефицитом финансирования госпрограммы высокозатратных нозологий.

Фото: Артем Краснов, Коммерсантъ / купить фото

Фото: Артем Краснов, Коммерсантъ / купить фото

Минздрав резко сократил заказы на препараты для лечения гемофилии типа А, в частности на антиингибиторный коагулянтный комплекс (АИК), октоког альфа, симоктоког альфа и эмицизумаб, включенные в прошлом году в госпрограмму высокозатратных нозологий. Это показывают расчеты “Ъ” на базе сравнения потребностей регионов, заявленных в Минздрав в октябре прошлого года (подробнее об обеспечении регионов лекарствами см. статью «Список лекарств для центральной аптеки»), и данных об объявленных тендерах, предоставленных Headway Company.

Так, по консолидированным данным регионов, им необходимо в этом году 31,22 млн международных единиц (МЕ) АИК, а до сих пор размещены тендеры на покупку только 18,01 млн МЕ на общую сумму 919,85 млн руб. Октокога и симоктокога альфа субъектам РФ нужно 367,57 млн МЕ, но закупки пока объявлены на приобретение 186,5 млн МЕ на 3,86 млрд руб. В этом году медучреждениям регионов требуется 1,22 млн мг эмицизумаба, торги объявлены пока на 0,61 млн мг на 1,08 млрд руб.

Объявленного объема закупок четырех препаратов, по словам президента Всероссийского общества гемофилии Юрия Жулева, хватит только на полгода.

Гемофилия типа А — наиболее распространенная форма заболевания. В России, по данным Минздрава, зарегистрировано более 6 тыс. таких пациентов. Для сравнения: пациентов с типом В — более редкой формой заболевания — в стране проживает около 1,2 тыс. человек. Тендеры на препараты для них объявлены в полном соответствии с заявленной потребностью субъектов РФ, следует из данных Headway Company.

В Минздраве сообщили “Ъ”, что поставка препаратов для лечения гемофилии запланирована на март—апрель. Даже в случае объявления в ближайшее время аукционов на закупку оставшихся 50% затребованных препаратов для пациентов с гемофилией А проведение торгов займет не менее 25 дней — это в любом случае приведет к сбоям поставок лекарств, поясняет независимый эксперт госзакупок Алексей Федоров.

Если в ближайшее время Минздрав не объявит тендеры на закупку дополнительного количества препаратов, то Всероссийское общество гемофилии, по словам Юрия Жулева, обратится в министерство за разъяснениями.

По мнению экспертов, опрошенных “Ъ”, Минздрав столкнулся с финансовыми затруднениями.

В госпрограмму высокозатратных нозологий власти добавили новые заболевания, а финансирование, по словам господина Жулева, «осталось на прежнем, неадекватном уровне». На реализацию этой программы направляется около 50 млрд руб. в год. Ровно такая же ситуация, по словам эксперта, складывается и по другим высокозатратным нозологиям — например, для лечения рассеянного склероза и болезни Гоше.

Почему на закупку дорогих лекарств не хватает федеральных средств

По словам Юрия Жулева, серьезная угроза срывов поставок препаратов для пациентов с гемофилией А случается впервые. Это, кстати, беспокоит и врачей. Опрошенные “Ъ” специалисты говорят, что теоретически октоког и симоктоког можно заменить фактором свертывания крови VIII, эптакогом или мороктокогом.

Но ими невозможно заменить эмицизумаб. «Перевод пациента на лечение эмицизумабом и обратно на классическую терапию затруднен,— поясняет один из собеседников “Ъ”.— В этом случае сэкономленные на терапии деньги фактически будут выброшены».

Гемофилия

«Рош» в гемофилии

Более 20 лет компания «Рош» занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении злокачественных и доброкачественных заболеваний крови. Мы обладаем глубоким опытом и знаниями в этой терапевтической области. В настоящее время мы предлагаем новый подход к профилактике гемофилии А у пациентов с ингибиторами к фактору VIII.

Узнать о нашей продукции для лечения гемофилии А можно здесь

Что такое гемофилия?

Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. При гемофилии интенсивность кровотечения сопоставима с таковым у здорового человека, однако продолжается оно значительно дольше 1 . Кроме того, повторяющиеся эпизоды кровотечений могут привести к серьезным поражениям внутренних органов, особенно суставов.

Наиболее распространенным типом гемофилии является гемофилия А 2 . Она поражает примерно 320 тысяч человек во всем мире 3 , из которых примерно 50–60% имеют тяжелую форму заболевания 4 . У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве фактор свертывания крови VIII — белок, участвующий в процессе свертывания крови.

Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор свертывания крови VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. Однако у человека с гемофилией А отсутствие фактора VIII или его сниженное количество нарушает этот процесс, что влияет на способность формировать сгусток.

В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах 5 . Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, уменьшенной подвижности и долговременному поражению суставов 6 . Помимо негативного влияния на качество жизни человека 7 , эти кровотечения могут угрожать жизни, если они происходят в жизненно важных органах, например, в мозге 8, 9 .

Лечение

Основным методом лечения гемофилии А является заместительная терапия фактором свертывания крови VIII. Он может быть рекомбинантным (генно-инженерным) или полученным из плазмы крови. Большинство препаратов требуют внутривенных инфузий, частота которых, как правило, доходит до нескольких раз в неделю. Это может быть тяжелым бременем для пациентов 10 или лиц, осуществляющих уход за ними и может повлиять на приверженность лечению 11,12 , когда пациент принимает препараты «по требованию», чтобы остановить кровотечение, а не для его профилактики 13 .

Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII 14 . Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность 15 , что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения. У каждого четвертого (25–30%) человека с тяжелой формой гемофилии А формируются ингибиторы к фактору VIII 16 .

Читайте также  ЗОБ щитовидной железы

Возможности лечения людей с ингибиторами ограничены. Этим пациентам может потребоваться более частая инфузия препаратов. Также может быть назначена индукция иммунной толерантности (ИИТ), когда пациенту вводятся очень высокие дозы фактора VIII в течение длительного периода времени, таким образом, чтобы иммунная система не реагировала на фактор VIII. Если терапия ИИТ неудачна или пациент не подходит для ИИТ, могут применяться препараты шунтирующего действия. Как и препараты фактора VIII, препараты шунтирующего действия вводятся внутривенно и с еще более высокой частотой 17 .

Ссылки:

  1. Canadian Hemophilia Society. What is hemophilia? 2016. Last accessed 08 June 2016:
    http://www.hemophilia.ca/en/bleeding-disorders/hemophilia-a-and-b/what-is-hemophilia/.
  2. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed July 2019.
    http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf.
  3. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
  4. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
  5. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed July 2019.
    http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf.
  6. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84
  7. Flood, E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18.
  8. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2012; 2012: 362–8.
  9. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: 39–45.
  10. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers’ and Patients’ Perspectives. Presented at: American Society of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199.
  11. Remor, E. Predictors of treatment difficulties and satisfaction with haemophilia therapy in adult patients. Haemophilia 2011; 17, e901-e905.
  12. Hacker MR et al. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia 2001; 7: 392-6.
  13. Astermark, J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol 2006; 43 (suppl 4):S3-S7.
  14. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.
  15. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039-48.
  16. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329.
  17. Berntorp, E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009; 15: 3-10.

Поделиться

  • Share via email
  • Share on Facebook
  • Share on Twitter
  • Share on LinkedIn
  • Share on Google+
  • Share on Xing

Close

Данный веб-сайт содержит информацию для пациентов и специалистов в области медицины и фармацевтики России, и может содержать информацию по продукции «Рош», по тем или иным причинам не доступную или не являющуюся официально утвержденной в вашей стране. Информация на данном сайте не должна использоваться для самостоятельной диагностики и лечения и не может быть заменой очной консультации врача.

Гемофилия. Причины, симптомы, виды, диагностика и лечение гемофилии.

  • простуда
  • головокружение
  • тошнота

1. Что такое гемофилия и ее причины

Гемофилия – это заболевание крови, при котором кровь не сворачивается должным образом. Как правило, это происходит потому, что в организме больного гемофилией не хватает определенного фактора свертывания. А значит, остановить кровотечение может быть сложно. Причем это может касаться как обычного кровотечения от ран и падений, так и кровотечения в ходе каких-то операций. Бывает и так, что у некоторых людей с гемофилией начинается внутреннее кровотечение без видимых причин.

Есть два основных типа гемофилии:

  • Гемофилия А обусловлена отсутствием активного фактора свертываемости крови VIII. По статистике, примерно 1 из 5000 младенцев мужского пола рождается с гемофилией А-типа. Фактор свертываемости крови VIII – это белок плазмы. Чем больше его дефицит, тем тяжелее симптомы гемофилии.
  • Гемофилия В (болезнь Кристмаса) вызвана отсутствием в организме активного фактора свертываемости крови IX. Эта форма гемофилии встречается реже и диагностируется примерно у 1 из 30 000 младенцев мужского пола.

Гемофилия обычно передается по наследству и почти всегда ей заболевают мужчины. В очень редких случаях у человека может развиться гемофилия без наследственной предрасположенности. Это называется приобретенная гемофилия, и она встречается и у мужчин, и у женщин.

Причины гемофилии

Гемофилия и А и В типа появляются из-за дефекта в паре хромосом, который влияет на наличие в организме определенного фактора свертываемости крови и то, как он работает. В случае с приобретенной гемофилией фактор свертываемости крови перестает работать так, как нужно, потому что его начинают атаковать антитела, которые вырабатывает сам организм.

2. Симптомы заболевания

Симптомами гемофилии могут быть:

  • Кровотечение в зоне суставов или мышц, которые вызывают боль и отек;
  • Ненормальное кровотечение после ран или хирургического вмешательства;
  • Кровоподтеки;
  • Частые носовые кровотечения;
  • Кровь в моче;
  • Кровотечение после стоматологического вмешательства.

У некоторых людей с легко формой гемофилии все эти симптомы могут и не быть ярко выраженными, особенно когда человек взрослеет. Однако у младенцев обычно удается диагностировать гемофилию по некоторым признакам. Так, признаками гемофилии в младенчестве может быть необычная реакция на самую обыкновенную прививку – внутримышечное кровотечение и серьезный синяк. Или, к примеру, кровотечение, которое начинается после обрезания пуповины и долго не прекращается (но это бывает очень редко).

3. Диагностика и лечение

Диагностика гемофилии

Если врач считает, что у вас или у вашего ребенка могут быть проблемы со свертываемостью крови, нужно будет сделать анализ крови. Тесты помогут проверить фактор свертывания крови в организме, тип гемофилии и степень тяжести болезни. Серьезность проблемы зависит от того, сколько фактора свертываемости крови вырабатывается в организме и насколько часто и при каких условиях происходят кровотечения.

В зависимости от этого выделяют несколько типов гемофилии:

  • Легкая гемофилия. Уровень фактора свертываемости крови составляет не менее 5% от нормы. Этот тип заболевания не всегда замечается, особенно если у человека не было сильных кровотечений после серьезной травмы или хирургического вмешательства.
  • Умеренная гемофилия – уровень фактора свертываемости крови от 1% до 5% от нормы. Кровотечение обычно начинается после падений, растяжения связок или сильного напряжения мышц.
  • Серьезная гемофилия диагностируется, когда уровень фактора свертываемости крови ниже 1 % от нормы. У людей с тяжелой гемофилией кровотечение часто бывает до нескольких раз в неделю, причем без каких-то явных к тому причин.

Если в вашей семье были случаи гемофилии, и вы планируете беременность, узнайте у своего врача о специальных тестах, которые могут показать, являетесь ли вы носителем заболевания (носителем могут быть только женщины).

Читайте также  Клиника ювенильных маточных кровотечений

Лечение гемофилии

Лечить гемофилию можно путем замены отсутствующих факторов свертывания крови. Во время такой терапии концентрат фактора свертывания крови вводят в вену. Такая заместительная терапия может предотвратить или лечить кровотечения.

Возможно, для лечения гемофилии Вам придется принимать специальные лекарства. Иногда такие препараты назначают перед определенной процедурой, которая может сопровождаться потерей крови – операцией или, например, лечением зубов у стоматолога. В некоторых случаях необходимо принимать и обезболивающие лекарства, чтобы помочь справиться с болью из-за повреждения суставов.

Соблюдая все рекомендации врача по лечению гемофилии, вы сможете вести нормальную жизнь с этим заболеванием. Как правило, современные клиники располагают необходимыми ресурсами для помощи больным гемофилией.

4. Что можно сделать в домашних условиях при гемофилии?

Для предотвращения кровотечения и улучшения своего самочувствия больным гемофилией можно рекомендовать следующее:

  • Узнайте у своего лечащего врача, как бороться с кровотечениями при гемофилии;
  • Сохраняйте здоровый вес. Дополнительная нагрузка на суставы из-за лишнего веса может вызвать кровотечения при гемофилии;
  • С осторожностью выбирайте формы физических нагрузок. Лучше отдать предпочтение плаванью и другим видам спорта, которые не дают лишней нагрузки на суставы;
  • Перед приемом любых лекарств консультируйтесь со своим врачом. И не лечитесь аспирином, ибупрофеном или другими нестероидными противовоспалительными препаратами, потому что они влияют на свертываемость крови.
  • Организуйте жилое пространство так, чтобы по максимум избегать травм и несчастных случаев.

Приобретенная гемофилия

Классическая гемофилия – наследственное заболевание крови, причиной развития которого является дефицит факторов свертывающей системы VIII или IX. Обычно первые симптомы проявляются в раннем возрасте кровотечениями и кровоизлияниями в суставы [1]. Приобретенная гемофилия относится к редким патологиям, в ее основе лежит продукция аутоантител, которые приводят к инактивации эндогенного фактора VIII.

Эпидемиология

Приобретённая гемофилия встречается намного реже, чем наследственная, ее распространенность составляет 2 на 1 000 000 населения. Мужчины и женщины подвержены развитию этого заболевания в равной степени, обычно первые симптомы возникают в возрасте 50-60 лет и старше. В одном из популяционных исследований (n=249) средний возраст пациентов, был 64 года (от 8 до 93) [2]. В национальном проспективном исследовании, проведенном в Великобритании, средний возраст, в котором манифестировало заболевание, составил 78 лет, только 15% пациентов были в возрасте менее 65 лет [3].

Необходимо отметить, что только у 40% пациентов, удается установить причину развития приобретенной гемофилии: злокачественные новообразования, аутоиммунные заболевания, прием лекарственных препаратов или беременность [4].

Клиническая картина

У пациентов с подозрением на приобретенную гемофилию необходим тщательный сбор анамнеза, так как в некоторых случаях лекарства, принимаемые пациентом, могут быть причиной развития заболевания (антибиотики – пенициллины, сульфониламиды, ципрофлоксацин; иммуномодуляторы — интерферон, флударабин; психотропные препараты – фенитоин, флупентиксол, зуклопентиксол; антиагрегантные препараты – клопидогрел [1].

В отличие от врожденной гемофилии, при которой наблюдаются кровоизлияния в суставы и мышцы, у пациентов с приобретенной гемофилией обычно отмечаются спонтанные обширные гематомы или острые кровотечения без каких-либо предшествующих признаков нарушения свертываемости крови или анемии вследствие скрытого кровотечения. Могут наблюдаться гематурия, внутрибрюшные и интрацеребральные кровотечения. Достаточно часто при приобретенной гемофилии возникают персистирующие, некупирующиеся кровотечения после хирургического вмешательства [5].

Диагностика

Лабораторная диагностика основана на выявлении удлиненного активированного парциального тромбопластинового времени (АПТВ) и снижении уровня VIII фактора. Уровень тромбина и протромбинового времени находится в пределах нормальных значений. Количество тромбоцитов и их функциональная активность также не изменяются. Большое значение для постановки правильного диагноза является обнаружение аутоантител к фактору VIII. Чаще всего выявляют поликлональные IgG4 антитела (реже IgA или IgM). Большая часть антител образуется к домену 44-KD А2 и/или 72-KD С2 фактора VIII [4].

Лечение

Существует два основных подхода к лечению приобретённой гемофилии. Первый – остановка острых кровотечений, второй – длительная иммуносупрессивная терапия.

Лечение острых кровотечений

Основу терапии составляет введение активированного протромбинового комплекса (FEIBA, содержит факторы VII, IX и X или NovoSeven® (рекомбинантный активированный фактор VII) [6]. Оба препараты показали свою эффективность при лечении острых кровотечений у пациентов с приобретенной гемофилией. FEIBA применяется в дозе 50-100 ЕД каждые 8-12 часов в виде внутривенных инфузий, максимальная доза не должна превышать 200 ЕД/кг массы тела в течение 24 часов, так как это может привести к развитию венозных тромбозов. Одно из проведенных ретроспективных исследований, включавшее 34 пациента с острыми кровотечениями, продемонстрировало клинический ответ на введение 75 ЕД/к г каждые 8-12 часов у 86% пациентов с приобретенной гемофилией [7]. Другим лекарственным препаратом доказавшим свою способность купировать острые кровотечения, является NovoSeven®. В исследовании с 139 пациентами с приобретенной гемофилией, его эффективность составила 95% при введении 90-120 ЕД/кг каждые 3 часа до полной остановки кровотечения [8]. Вместе с рекомбинантным активированным фактором VII(в отличие от FEIBA) необходимо введение транексамической кислоты.

Иммуносупрессивная терапия

Пациенты с приобретенной гемофилией нуждаются в назначении длительной иммуносупрессивной терапии, в основе которой лежит использование преднизолона в дозе 1 мг/кг массы тела в комбинации с циклофосфамидом 50-100 мг в день. Альтернативой такому лечению может служить назначение азатиоприна. Однако, при снижении дозы препаратов или при полной их отмене, часто возникают рецидивы острых кровотечений, что требует проведения пульс-терапии. В последнее время при лечении пациентов с приобретенной анемией стал применяться ритуксимаб (анти-CD20 моноклональное антитело), который изначально использовали в лечении лимфом [9]. У пациентов с приобретенной гемофилией применяют микофенолат, однако, учитывая небольшой клинический опыт его использования, его назначают только пациентам, не ответивших на другие препараты [10].

Литература

  1. Paul Giangrand. Acquired hemophilia. Traitement of hemophilia. November 2012- №38.
  2. Yee TT, Taher A, Pasi KJ, Lee CA. A survey of patients with acquired haemophilia in a haemophilia centre over a 28-year period. Clinical and Laboratory Haematology 2000;22(5):275-278.
  3. Collins PW, Hirsch S, Baglin T, Dolan G, Hanley J, et al. Acquired haemophilia A in the United Kingdom: a 2-year national surveillance study by the United Kingdom Haemophilia Centre Doctors’ Organistaion. Blood 2007;109(5):1870-1877.
  4. Huth-Kühne A, Baudo F, Collins P, Ingerslev J, Kessler C et al. International recommendations on the diagnosis and treatment of patients with acquired haemophilia. Haematologica. 2009;94(4):566-575.
  5. Delgado J, Jimenez-Yuste V, Hernandez- Navarro F, Villar A. Acquired haemophilia: review and meta-analysis focused on therapy and prognostic factors. British Journal of Haematology 2003;12(1): 21-35.
  6. Sallah S. Treatment of acquired haemophilia with factor eight inhibitor bypassing activity. Haemophilia. 2004;10(2):169-173.
  7. Aledort LM. FVIII inhibitor bypassing activity (FEIBA)- addressing safety issues. Haemophilia. 2008;14:39-43.
  8. Sumner MJ, Geldziler BD, Pedersen M, Seremetis S. Treatment of acquired haemophilia with recombinant activated FVII: a critical appraisal. Haemophilia. 2007;13:451-461.
  9. Franchini M. Rituximab in the treatment of adult acquired haemophilia A: a systematic review. Clinical reviews in Oncology/Hematology 2007; 63(1): 47-52.
  10. Lee YS, Ng HJ. Mycophenolate in the remission induction of a patients with acquired haemophilia A. Haemophilia 2010; 16 (1):179-189.
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!: